Югорчанин с мышечной дистрофией Дюшенна получил самый дорогой препарат генозаместительной терапии

13-летний Лев из Ханты-Мансийского автономного округа – Югры получил дорогостоящий препарат Элевидис, применяемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Лекарство было назначено врачами и одобрено экспертным советом фонда «Круг добра», который профинансировал его покупку.

Ранее фонд уже закупил Элевидис для 12 других детей по всей России, а в общей сложности к концу года препарат получат несколько десятков пациентов. Экспертный совет фонда одобрил уже 24 заявки на лекарство.

«У детей с мышечной дистрофией Дюшенна первые симптомы могут быть довольно неочевидными. Это повышение уровня фермента креатинфосфокиназа, а также ЛДГ, АЛТ, АСТ, – объясняет руководитель детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец. –Также могут наблюдаться нарушения походки, трудности с вставанием с пола, быстрая усталость, частые падения, увеличенные голени (псевдогипертрофия голени)».

Помимо «Элевидиса», фонд «Круг добра» также финансирует доступ к другим препаратам патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна, которые еще не зарегистрированы в России: «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен». Эти лекарства показаны примерно трети пациентов с этим заболеванием. Уже более 400 детей получили лечение этими препаратами. Благодаря фонду «Круг добра», созданному в 2021 году Указом Президента России, у детей с мышечной дистрофией Дюшенна появилась возможность получить доступ к современной терапии, которая ранее была недоступна в России.

Автор: Редакция сетевых СМИ

Автор фото: Фонд «Круг друзей»